Il tema dell’accesso alle terapie per le malattie rare sta assumendo un ruolo sempre più centrale nella salute pubblica. Con l’avanzare delle innovazioni terapeutiche, il nodo dell’equità, della continuità dei trattamenti e della sostenibilità economica diventa cruciale. In questo contesto, il volume “Equità d’accesso alle cure, sostenibilità e qualità di vita: il caso studio della Miastenia Gravis” propone un’analisi multilivello, raccogliendo esperienze e dati da clinici, istituzioni e associazioni di pazienti.
A guidare questa nuova prospettiva sono le evidenze del tavolo di lavoro multidisciplinare
Il documento, presentato durante un convegno online il 10 dicembre 2025, è il frutto di un confronto tra esperti di governance sanitaria, clinici e rappresentanti di associazioni di pazienti. L’obiettivo è mettere in luce i fattori che condizionano l’accesso alle terapie: appropriatezza, disomogeneità regionale, continuità dei trattamenti e sostenibilità, valutata anche in relazione alla qualità di vita dei pazienti e agli impatti sociali, lavorativi e assistenziali della malattia.
In apertura, l’On. Ilenia Malavasi e la Sen. Elena Murelli hanno evidenziato la necessità di un coordinamento nazionale. «Le disomogeneità regionali, sottolinea l’On. Malavasi, non possono più essere un ostacolo: il diritto alla cura deve essere garantito a tutti». La Sen. Murelli aggiunge: «È fondamentale semplificare i percorsi e assicurare un accesso uniforme e tempestivo, trasformando i principi in azioni concrete».
Il caso studio della Miastenia Gravis
«La Miastenia Gravis, spiega il professor Francesco Habetswallner, Direttore U.O.C. Neurofisiopatologia, Centro Miastenia, AORN Cardarelli di Napoli, è una malattia cronica e disabilitante, caratterizzata da variabilità clinica e bisogni assistenziali complessi. Diagnosi rapida e presa in carico multidisciplinare sono essenziali per preservare la qualità di vita e prevenire crisi acute».
Il volume analizza la patologia da molteplici punti di vista: dalla definizione clinica alla sottotipizzazione molecolare, dalla presa in carico specialistica al ruolo delle associazioni nella tutela dei pazienti, fino alla disponibilità di nuovi trattamenti e alla valutazione farmaco-economica. Non si tratta solo di opinioni, ma di un lavoro di sintesi che intreccia esperienze e dati, offrendo uno strumento concreto a chi regola, prescrive, distribuisce e vive le terapie.
Nodi critici nell’accesso alle terapie
Tra le principali criticità emerge il tema dell’appropriatezza: i criteri AIFA stabiliscono chi può accedere ai trattamenti, ma aggiornamenti insufficienti rischiano di escludere pazienti con necessità urgenti. La disomogeneità regionale, inoltre, rende variabile il diritto alla cura in base al territorio.
La continuità terapeutica è un altro aspetto fondamentale: la Miastenia Gravis richiede trattamenti regolari e coordinamento tra clinici e farmacisti ospedalieri. La pubblicazione sottolinea anche la necessità di considerare la sostenibilità non solo economica, ma anche sociale e lavorativa, valutando gli effetti sui pazienti e sulle loro famiglie.
«La valutazione farmaco-economica, spiega la prof.ssa Barbara Polistena, deve sostenere decisioni trasparenti e inclusive, considerando gli aspetti clinici, organizzativi e sociali. Solo così l’innovazione arriva realmente a chi ne ha bisogno».
Ricadute sociali e ruolo delle associazioni
Il documento evidenzia inoltre le difficoltà dei pazienti nell’accesso a diritti normativi, come la Legge 104, e nella gestione dei trattamenti in relazione al lavoro. Le associazioni presidiano il sistema e monitorano le criticità, sottolineando l’importanza di un monitoraggio costante per garantire equità e continuità terapeutica. «La Miastenia Gravis resta una malattia spesso invisibile – dichiarano le associazioni – e questo lavoro vuole orientare le istituzioni verso politiche più attente ai bisogni reali».
Il tavolo di lavoro e l’impegno di Johnson & Johnson
Hanno partecipato al tavolo esperti clinici, rappresentanti di associazioni e istituzioni, tra cui Carlo Antozzi (Fondazione IRCCS Istituto Neurologico “C. Besta”), Gabriele Brollo (Associazione Miastenia ODV) e Marco Rettore (Associazione Miastenia ODV). Giuseppe Pompilio di Johnson & Johnson sottolinea: «Attraverso la collaborazione tra attori del Sistema Salute, è possibile garantire maggiore equità nell’accesso all’innovazione terapeutica. La salute è un investimento, non un costo, e richiede dialogo e azioni concrete».
Un impegno concreto per la qualità di vita
La pubblicazione non si limita a presentare dati, ma traccia una direzione chiara: garantire equità di accesso e migliorare la qualità di vita dei pazienti con Miastenia Gravis, trasformando analisi e testimonianze in azioni concrete, politiche mirate e una maggiore consapevolezza del sistema sanitario.
